Bellicum Pharmaceuticals Inc. diskutieren
Bellicum Pharmaceuticals Inc.
WKN: A2PZPL / Symbol: BLCM / Name: Bellicum Pharma / Aktie / Biotechnologie & medizinische Forschung / Small Cap /
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marge stimmt der Buy-Einschätzung von datca zu
marge stimmt am 17.04.2017 der Buy-Einschätzung von datca mit dem Kursziel 18$ zu.Überschrift: BLCM mit beeindruckenden Daten bei Acute Lymphoblastic Leukemia, Acute Myeloid Leukemia
BLCM´s Ziel: eine broad-label-approval zur Behandlung von bösartigen und nicht-malignen Blutkrankheiten
Bellicum Pharmaceiticals entwickelt mit Hilfe ihrer sog. CID-Technologieplattform (Chemical Induction of Dimerization) Produktkandidaten in einigen der wichtigsten Bereiche der zellulären Immuntherapie, einschließlich der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT), der CAR-T-Zelltherapie und der TCR-Zelltherapie, indem diese die Kontrolle über zelluläre Aktivitäten und Funktionen wie Wachstum, Aktivierung, Proliferation und Zelltod ermöglicht. Die CID-Plattform besteht aus molekularen Switch-modifizierten Formen von Signalisierungsproteinen, die im Inneren des Patienten durch Infusion eines kleinen Moleküls rimiducid* ausgelöst werden, anstatt durch natürliche Upstream-Signale. Die aktuellen Produktkandidaten basieren entweder auf einem "Sicherheitsschalter" oder einem "Aktivierungsschalter". Der "Sicherheitsschalter" ist so konzipiert, dass er zu programmiertem Zelltod oder Apoptose führt und der "Aktivierungsschalter" ist entwickelt, um zu Proliferation und / oder Aktivierung und / oder Persistenz von Immunzellen zu führen.
(* Rimiducid
Ein lipid-durchlässiges Tacrolimus-Analogon mit homodimerisierender Aktivität. Rimiducid homodimerisiert ein Analogon des menschlichen Proteins FKBP12 (Fv), das eine einzelne Säuresubstitution (Phe36Val) enthält, so dass AP1903 an Wildtyp-FKBP12 mit 1000-facher geringerer Affinität bindet. Dieses Mittel wird verwendet, um die Fv-haltigen Arzneimittel-bindenden Domänen von genetisch manipulierten Rezeptoren wie dem iCD40-Rezeptor des autologen dendritischen Zellvakzins BP-GMAX-CD1 zu homodimerisieren, was zu einer Rezeptoraktivierung führt. Abgesehen von ihrer Auswirkung auf CID-modifizierte Immunzellen, die Switch-Proteine tragen, hat Rimiducid keine andere bekannte Wirkung auf den Körper.)
Die pipeline:
BLCM führt derzeit vier Phase 1/2 klinische Studien von BPX-501 an führenden Transplantationszentren in den USA und Europa durch:
- BP-001 und BP-005, bei Erwachsenen mit hämatologischen Krebsarten, bei denen BPX-501 nach anfänglichem allogenen HSCT verabreicht wird;
- BP-003, eine einzige Standortstudie bei Kindern mit orphanvererbten Blutstörungen, bei denen BPX-501 nach anfänglichem allogenen HSCT verabreicht wird;
- BP-004 bei Kindern mit hämatologischen Krebsarten bei denen BPX-501 nach anfänglichem allogenen HSCT verabreicht wird;
- BP-008, um nach dem Transplantat Rückfall bei Erwachsenen und Kindern mit Blutkrebs zu behandeln und bewerten das Potenzial für eine titrierte Dosis von Rimiducid*, um unkontrollierte GvHD unter Beibehaltung von BPX-501 Zellen zu lösen
Und plant weitere Phase 1/2 klinische Studien in den USA und Europa einzuleiten, als Teil ihrer Strategie, globale Zulassungen zu verfolgen und die potenzielle adressierbare Patientenpopulation für BPX-501 zu erweitern.
Die Europäische Kommission (EC) hat mittlerweile den Orphan Drug Status für seinen Produktkandidaten BPX-501, für die Behandlung in der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) und für Rimiducid, für die Behandlung von Graft versus Host Disease (GvHD) erhalten. Anfang dieses Jahres erhielten BPX-501 und Rimiducid den Orphan Drug Status von der US Food and Drug Administration ( FDA ) als Kombinationstherapie.
Source: Bellicum March 15, 2017, Presentation
Am 10. April 2017 gab Bellicum folgende Studienergebnisse bekannt:
In summary
91% remission in 35 leukemia patients (Acute Lymphoblastic Leukemia, Acute Myeloid Leukemia). Median follow-up 301 days.
95% survival in Acute Leukemia with median follow-up 301 days.
100% response in non-malignant blood disorders. Patients dependent on transfusion and chelation therapy were rendered transfusion/chelation free after treatment.
100% survival in patients with non-malignant blood disorders.
Die Ergebnisse sind ziemlich beeindruckend: 91% Remission mit 95% Überleben bei akuter Leukämie und 100% Response bei multiplen Blutstörungen.
Es sind nicht nur gute Daten, sondern vielleicht die besten Daten, die jemals in diesen Krankheiten präsentiert wurden.
Interessant ist aber in dem Zusammenhang, warum keineder Testdaten, die die Wirksamkeit der Krankheit melden, veröffentlicht wurden.Denn die Behandlung von Krankheit ist kein Maß für die Prüfung. DerVersuchserfolg basiert auf der Überlegenheit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT): niedrigere Nebenwirkungen, schnellere Immunrekonstitution und niedrigere Mortalität.
So große Ergebnisse, die die Krankheit behandeln, sind zumindest für jetzt verborgen geblieben. Ich erwarte, dass diese Daten - wahrscheinlich bei der EHA (European Hematology Association Congress) am 22.Juni gemeldet und veröffentlicht werden.
Zusammenfassung:
BPX-501 ist ein Studienkandidat mit beeindruckenden Daten, der Blutkrebs und multiple Blutstörungen behandelt.
BPX-501 entstand im Fred Hutchinson Krebsforschungszentrum. Die Stammzelltransplantation wurde hier entwickelt und mit einem Nobelpreis für diese Leistung anerkannt.
Vermutlich zielt die Strategie von BLCM auf Genehmigung für Stammzell-Transplantation mit dem Ziel einer broad-label-approval zur Behandlung von bösartigen und nicht-malignen Blutkrankheiten.
klostergang stimmt dem Sentiment von 'Buy' zu
The June 26, 2017 updated results Bellicum Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: BLCM) presented for BPX-501, validated its controllable cell therapy platform. This, according to the firm, is supportive of a potential new standard of care in haploidentical stem cell transplant.
BPX-501 is an allogenic T cell add-back product used after a T-cell depleted haploidentical allogenic hematopoietic stem cell transplant for both benign and malignant hematologic diseases.
As such, Wells Fargo has an Outperform rating on the shares of Bellicum, with a $31 price target.
zu folgen
$$
stratec stimmt der Buy-Einschätzung von tamam zu
stratec stimmt am 04.01.2018 der Buy-Einschätzung von tamam mit dem Kursziel 20$ zu.Überschrift: BLCM´s Ziel: eine broad-label-approval zur Behandlung von bösartigen und nicht-malignen Blutkrankheiten
Biotechnologie und medizinische SecteurRecherche
Bellicum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen , das für Krebs und Blutkrankheiten Waisen auf die Entdeckung und Entwicklung von zellulären Immuntherapien konzentriert.
Es ist die exklusive chemische Induktion der Dimerisierung Ingenieurtechnik und Steuerungskomponenten des Immunsystems.
Das Unternehmen wurde von Kevin M. Slawin und David Spencer 14. Juli 2004 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Houston, TX.
Anzahl der Mitarbeiter: 110 Personen.
SecteurRecherche biotechnologique et médicale Agenda 18/03 Publication de résultats
Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique qui se consacre à la découverte et au développement d’immunothérapies cellulaires pour les cancers et les troubles sanguins héréditaires orphelins.
Il utilise son propre procédé d’induction chimique de dimérisation qui contrôle les composants du système immunitaire en temps réel.
La société a été fondée par Kevin M. Slawin et David M. Spencer le 14 juillet 2004 et son siège social est situé à Houston, au Texas.
Nombre d'employés : 137 personnes.
Bellicum is treating patients with acute lymphocytic leukemia (ALL)
Bellicum Pharmaceuticals' Lead Drug Shows 91% Remission In Leukemia With 94% Survival; 100% Response In Rare Blood Disorders
SecteurRecherche biotechnologique et médicale Agenda 03/12 | 21:00 Présentation
Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique qui se consacre à la découverte et au développement d’immunothérapies cellulaires contre le cancer et les troubles sanguins héréditaires orphelins.
Il utilise son propre procédé d’induction chimique de dimérisation qui contrôle les composants du système immunitaire en temps réel.
La société a été fondée par Kevin M. Slawin et David M. Spencer le 14 juillet 2004 et son siège social est situé à Houston, au Texas.
Nombre d'employés : 137 personnes.
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