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Global Blood Th., mit Produktentwicklung für SCD und Hypoxämie

GBT ist ein biologisch -pharmazeutisches Unternehmen, das sich mit der Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung von neuartigen Therapeutika beschäftigt, um schwere blutbasierte Erkrankungen mit zu behandeln.

Der Produktkandidat GBT440 soll als orale, einmal tägliche Therapie für die Sichelzellkrankheit oder SCD eingesetzt werden. Zusätzlich wird GBT440 als eine mögliche Behandlung für Hypoxämie (erniedrigter Sauerstoffspiegel im Blut) bewertet. Speziell dafür gibt es drei laufende Studien, darunter zwei klinische Phase-2a-Studien in idiopathischer Lungenfibrose oder IPF, und eine Phase-1-Studie zur Bewertung der Wirkung von GBT440 auf die Sauerstoffsättigung bei gesunden Probanden.

Ärzte bezeichnen alle Erkrankungen als Sichelzellkrankheiten, bei denen ein bestimmter, von der Norm abweichender und als HbS bezeichneter roter Blutfarbstoff auftritt. Die Ursache dieser Erkrankungen ist eine Veränderung im Erbgut der Betroffenen, die zur Folge hat, dass der rote Blutfarbstoff – das Hämoglobin – zur Verklumpung neigt.

Die Sichelzellkrankheit tritt in Nordeuropa nur selten auf. Betroffene leiden an Blutarmut und Durchblutungsstörungen. Die Erbkrankheit erfordert eine lebenslange Behandlung.​ Es gibt 90.000 bis 100.000 SCD-Patienten in den USA, 60.000 SCD -Patienten in Europa und Millionen weltweit. SCD ist eine angeborene Krankheit, und Symptome und Organschäden beginnen in den ersten Lebensjahren. Ungefähr einer von 365 afroamerikanischen Kindern in den USA wird mit SCD geboren und die globale Inzidenz von SCD wird auf 250.000 bis 300.000 Geburten jährlich geschätzt. Die Krankheit konzentriert sich in Populationen der afrikanischen, nahöstlichen und südasiatischen Abstammung.

SCD ist auch mit hohen Behandlungskosten verbunden. Eine Studie schätzte, dass in den Vereinigten Staaten die durchschnittlichen jährlichen Kosten für die Pflege eines erwachsenen Patienten mit dem häufigsten Genotyp von SCD 200.000 $ übersteigt. Dies entspricht kumulativen Lebenszeitkosten von über 8,0 Millionen US-Dollar über eine angenommene 50-jährige Lebensdauer, die vor allem durch Krankenhausaufenthalte, Arztgebühren, Klinik- und Notfallabteilungen und die Kosten für Diagnoseverfahren und ambulante Beratungen ausgelöst wird.

In Anerkennung der kritischen Notwendigkeit für neue Behandlungen hat die US Food and Drug Administration (FDA) GBT440 sowohl Fast-Track-und Orphan Drug Status erteilt.

stratec stimmt der Buy-Einschätzung von klostergang zu

stratec stimmt am 14.12.2017 der Buy-Einschätzung von klostergang mit dem Kursziel 42,5$ zu.
Überschrift: Global Blood Th., mit Produktentwicklung für SCD und Hypoxämie#

14.12.2017 Global Blood Therapeutics (NASDAQ:GBT) price raised to $70 (83% upside) from $51 by Needham citing expected positive results from the Phase 3 HOPE study of voxelotor in sickle cell disease.

The FDA granted the company's lead candidate voxelotor Breakthrough Therapy for the treatment of sickle cell disease. It has a similar designation in Europe. Voxelotor is an oral once-daily therapy that works by increasing hemoglobin's affinity for oxygen.

Biotechnologie und Medizintechnik SecteurRecherche Agenda 17/05 Ergebnisse Veröffentlichung

$ GBT hohe PT bis $ 80 von $ 67 bei Sun Trust

Global Blood

tamam stimmt der Buy-Einschätzung von klostergang zu

tamam stimmt am 10.05.2018 der Buy-Einschätzung von klostergang mit dem Kursziel 69,7$ zu.
Überschrift: Global Blood Th., mit Produktentwicklung für SCD und Hypoxämie

Secteur Recherche biotechnologique et médicale Agenda 28/02 | 19:00 Présentation

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: 147 personnes.